Un fármaco experimental pudo revertir muchos de los principales síntomas del síndrome de X frágil en ratones, los investigadores informan.

El síndrome X frágil es una de las principales causas del autismo, y sus síntomas incluyen retrasos en el desarrollo, hiperactividad, dificultades de aprendizaje y memoria, bajo coeficiente intelectual, convulsiones y déficit sociales y de comunicación.

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Las investigaciones anteriores sugieren que la inhibición de mGlu5, un receptor para un neurotransmisor conocido como glutamato, podría ayudar a aliviar algunos síntomas.

En el nuevo estudio, investigadores de Suiza y del Instituto de Tecnología de Massachusetts trataron ratones adultos modificados genéticamente para obtener el síndrome de X frágil con un compuesto llamado CTEP, que inhibe la mGlu5.

Se halló que, incluso cuando el tratamiento con CTEP se inició en ratones adultos, se redujo una amplia gama de síntomas causados por el síndrome.
Los síntomas que mostraron una mejoría incluían problemas de aprendizaje y memoria y la hipersensibilidad a los sonidos.

Aunque los estudios con animales pueden ser útiles, con frecuencia no logran producir resultados similares en los seres humanos, señalaron los expertos. Los autores del estudio también señalaron que CTEP no se ha desarrollado para su uso en las personas. Los resultados, sin embargo, podrían ayudar a los científicos a obtener un tratamiento similar para las personas con X Frágil

Las implicaciones más importantes del estudio son que muchos aspectos del síndrome no son causados por una alteración irreversible del desarrollo del cerebro, y que la corrección de la señalización del glutamato alterado puede proporcionar un beneficio terapéutico generalizado.

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